(SeaPRwire) – ดร. สจวร์ต ออร์คิน ไม่ได้ตั้งใจที่จะพัฒนาการรักษาที่มีประวัติศาสตร์สําหรับโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวก์เมื่อ 45 ปีก่อนเมื่อเขาตัดสินใจศึกษาวิธีการก่อตัวของเม็ดเลือดแดง เขาเป็นนักวิจัยที่โรงเรียนแพทย์ฮาร์วาร์ดเมื่อนักวิทยาศาสตร์เรียนรู้วิธีการคัดลอกหรือทําสําเนาของยีน เขากล่าวว่า “ทุกคนกําลังพูดถึงวิธีที่เราสามารถแก้ไขโรคทางพันธุกรรมได้” แต่ไม่มีใครรู้ว่ามันหมายความว่าอย่างไร – มันเป็นเรื่องของดิสนีย์แฟนตาซี
เกือบครึ่งศตวรรษต่อมา มันก็เกิดขึ้นได้จริงโดยเทคโนโลยีแก้ไขยีน CRISPR องค์การอาหารและยาของสหรัฐอนุมัติการรักษาด้วยยีนแรกใช้ CRISPR เพื่อรักษาโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวในเดือนธันวาคม 2023 การรักษานี้เกี่ยวข้องกับการเปิดกลับความสามารถในการสร้างรูปแบบของเฮโมโกลบินที่ปกติ – เรียกว่าเฮโมโกลบินเมื่อเป็นทารก – เมื่อพวกเขายังเป็นเด็กน้อย มันต้องการการปลูกถ่ายไขกระดูกเพื่อนําเม็ดเลือดแดงที่เป็นโรคออก ดัดแปลงพวกมันในห้องปฏิบัติการเพื่อเปิดรูปแบบของเฮโมโกลบินเมื่อเป็นทารก และนํากลับคืนสู่ร่างกายของผู้ป่วย วิธีการนี้สามารถเป็นการรักษาสําหรับหลายคน เปิดโอกาสให้พวกเขาพ้นจากอาการปวดที่เกิดจากโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวและการได้รับเลือดถ่ายบ่อยครั้ง – และการรักษาที่เปลี่ยนชีวิตนี้อาศัยงานวิจัยของออร์คินที่ระบุยีนที่ควบคุมเฮโมโกลบินเมื่อเป็นทารก
บทความนี้ให้บริการโดยผู้ให้บริการเนื้อหาภายนอก SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) ไม่ได้ให้การรับประกันหรือแถลงการณ์ใดๆ ที่เกี่ยวข้องกับบทความนี้
หมวดหมู่: ข่าวสําคัญ ข่าวประจําวัน
SeaPRwire จัดส่งข่าวประชาสัมพันธ์สดให้กับบริษัทและสถาบัน โดยมียอดการเข้าถึงสื่อกว่า 6,500 แห่ง 86,000 บรรณาธิการและนักข่าว และเดสก์ท็อปอาชีพ 3.5 ล้านเครื่องทั่ว 90 ประเทศ SeaPRwire รองรับการเผยแพร่ข่าวประชาสัมพันธ์เป็นภาษาอังกฤษ เกาหลี ญี่ปุ่น อาหรับ จีนตัวย่อ จีนตัวเต็ม เวียดนาม ไทย อินโดนีเซีย มาเลเซีย เยอรมัน รัสเซีย ฝรั่งเศส สเปน โปรตุเกส และภาษาอื่นๆ
แต่ออร์คิน ผู้เป็นศาสตราจารย์สาขาวิชาเวชศาสตร์เด็กที่โรงเรียนแพทย์ฮาร์วาร์ด ไม่ได้พักผ่อนบนความสําเร็จของเขา วิธีการนี้มีต้นทุนสูง ซับซ้อน และอยู่นอกเหนือขอบเขตของส่วนใหญ่ของผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดแดงรูปเคียวประมาณ 20 ล้านคนทั่วโลก เขากําลังพยายามค้นหาวิธีการกระตุ้นการผลิตเฮโมโกลบินเมื่อเป็นทารกด้วยยา – ภารกิจที่ท้าทาย แต่เขาไม่ถูกหยุดยั้ง “ปัญหาตอนนี้คือ ‘วิธีการรักษารุ่นถัดไปคืออะไร’ ” เขากล่าว “เราไม่ได้แก้ปัญหาที่เราตั้งเป้าหมายไว้ซึ่งคือวิธีที่จะทําให้คนมากขึ้นหายขาด นั่นคือสิ่งที่เราทํางานอยู่ตอนนี้”